Palynziq是第一个也是唯一一个PKU酶替代疗法，通过帮助机体分解Phe来靶向PKU根本病因。 2020年10月08日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是 ...

HMI-102是一次性基因疗法，旨在将功能性PAH基因拷贝递送至肝细胞，恢复苯丙氨酸（Phe）的正常代谢途径。 苯丙酮尿症-PKU ...

洪磊要去借奶粉。 拿着市防疫指挥部开的3个证明，他驱车去20公里外的朋友家。 2月的湖北宜昌已经封城。行至朋友所在镇上的卡口，他被拦下了。洪磊说5岁女儿每天必须喝的营养粉快没了，过来找人借。 他的女儿是苯丙酮尿症患者（英文缩写“PKU”）——一 ...