2026年3月31日，靖因药业（Sirius ...

编者按：近年来，寡核苷酸新药研发领域进展持续加速，在多个疾病领域得到广泛应用。例如，2026年第一季度在中国获批IND的1类新药中包括了近20款寡核苷酸疗法，数量是2025年同期约4倍。除此之外，当前，全球有数百项寡核苷酸疗法相关临床试验正在进行之中 ...

然而，合作输血并非长久之计，其核心产品SRSD107的竞争压力不可忽视，诺华、拜耳、恒瑞等巨头的同靶点产品已率先进入III期临床，进度大幅领先。此外，阿哌沙班年销售额超百亿美元的市场壁垒，也让后来者突围不易。从siRNA药物在依从性上的临床优势到商业 ...

公司拥有 (i)一款核心产品 SRSD107，是一款新型靶向凝血因子XI的siRNA药物，目前正于欧洲和中国开展II期多区域临床试验，并在中国启动另一项II期试验；该产品通过与CRISPR Therapeutics ...

2026年第二季度，随着600mg队列数据的读出以及2a期研究的启动，市场将迎来关于WVE-007的第二次关键投票。对于投资者而言，50%的暴跌是一次风险的集中释放，但也是一次重新审视“差异化价值”的机会。毕竟，在肥胖治疗的漫长历史中，真正能够改变临床实践的，往往不是那些模仿者，而是那些敢于走不同道路的创新者。

3月3日，Ractigen Therapeutics（“中美瑞康”）宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已授予RAG-17孤儿药称号，这是一种用于治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的新型siRNA药物。 Ractigen公司创始人、总裁兼首席执行官李龙承博士表示:“FDA授予RAG-17孤儿药称号的决定是RAG-17的一个 ...

编者按：2025年，siRNA疗法在治疗凝血相关疾病的研究方面取得了重要里程碑进展。RNA干扰（RNAi）机制通过在肝脏细胞中沉默编码凝血因子或天然抗凝物的mRNA，为治疗凝血相关疾病提供了一种全新的治疗模式。基于GalNAc偶联的递送技术，是将治疗性siRNA分子高效 ...

2021年7月9日讯/生物谷BIOON/---染色质的表观遗传修饰，如DNA胞嘧啶的甲基化，在植物和动物中实现调节信息跨代传播。表观遗传 ...

Investing.com - Mizuho在 Sarepta Therapeutics (纳斯达克股票代码:SRPT)公布积极的早期试验结果后,重申了其跑赢大盘评级和31.00美元的目标价。该股在过去一周飙升42.76%至23.77美元,反映出投资者对临床进展的热情。

Avidity Biosciences今日宣布其用于治疗1型强直性肌营养不良（DM1）患者的在研抗体偶联寡核苷酸（Antibody Oligonucleotide Conjugates，AOCs）药物AOC 1001在1/2期临床试验的积极结果。分析显示，此siRNA靶向疗法可有效递送至所有病患的骨骼肌，并造成平均45%的致病DMPK mRNA水平 ...

本文聚焦 RNA 干扰（RNAi）技术，优化 WRAP 基纳米颗粒用于斑马鱼胚胎转染。研究发现添加 20% 聚乙二醇（PEG）的 WRAP1 纳米颗粒效果最佳，经简单浸泡，可实现剂量依赖的 siRNA 内化和高效绿色荧光蛋白（GFP）沉默，为体内基因沉默研究提供新方向。 ### 基于 WRAP 的 ...

2019年8月15日讯 /生物谷BIOON /——使用小干扰RNA(siRNA)持续沉默整个大脑的基因表达目前还无法实现。为此，来自马萨诸塞大学 ...